Voor het eerst zou ook in de VS het genoom van embryo’s met behulp van CRISPR zijn aangepast.

Dat blijkt uit een artikel in Technology Review, een uitgave van het Massachusetts Institute of Technology. Leider van de onderzoeksgroep, Shoukhrat Mitalipov, weigert elk commentaar, omdat het onderzoek nog niet gepubliceerd is. Maar andere betrokken bevestigen dat de experimenten hebben plaatsgevonden, aldus Technology Review.

Over CRISPR

CRISPR is eigenlijk ‘bedacht’ door bacteriën. Zij gebruiken de techniek om zichzelf te wapenen tegen virussen. Zodra een virus een bacterie binnendringt, integreert de bacterie het DNA van het virus in een bijzondere DNA-sequentie (ook wel Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, oftewel CRISPR genoemd). Vervolgens maakt de bacterie RNA aan dat een kopie van het virus bevat. Dat RNA (ook wel guide-RNA genoemd) wordt opgenomen door een enzym dat ‘Cas’ wordt genoemd en leidt het enzym naar het virus. Eenmaal daar aangekomen, knipt CAS het DNA van het virus in stukjes waardoor het virus zich niet meer kan vermenigvuldigen. Maar Cas kan niet alleen viraal DNA kapotknippen. De enzymen blijken het DNA van elk organisme te kunnen knippen. En onderzoekers kunnen door een specifiek stukje guide-RNA aan Cas mee te geven precies bepalen waar het DNA kapot wordt geknipt. Dat RNA leidt het enzym naar het stukje DNA en zet er de schaar in. Een cel zal vervolgens proberen het DNA te repareren, maar vaak worden daarbij fouten gemaakt en ontstaan mutaties waardoor het gen niet functioneert. De techniek kan dan ook ingezet worden om specifieke genen het zwijgen op te leggen. Maar CRISPR kan ook worden ingezet om een fout stukje DNA te vervangen door een nieuw stukje. In dat geval geven onderzoekers het guide-RNA gewoon een stukje DNA mee. Zodra het DNA doormidden is geknipt, wordt dit stukje DNA ertussen geplakt, zodat een nieuwe – wenselijke – DNA-sequentie ontstaat.

Primeur
Het zou voor het eerst zijn dat in de VS het genoom van embryo’s is aangepast. Drie eerdere experimenten op dit gebied vonden allemaal plaats in China en zijn eigenlijk niet succesvol te noemen. Chinese onderzoekers pasten het genoom van menselijke embryo’s eveneens aan met behulp van CRISPR (zie kader), maar ontdekten dat daarbij fouten ontstaan in het DNA. Naar verluidt zouden Mitalipov en collega’s erin geslaagd zijn om het genoom van menselijke embryo’s te bewerken zonder dat daarbij foutjes in het DNA sluipen. En dat zou een doorbraak zijn.

De grens
Het roept een interessante vraag op, aldus Fabien Delerue, verbonden aan de universiteit van New South Wales en niet betrokken bij het onderzoek van Mitalipov. “Moeten we ons verheugen of doodsbang zijn? Het antwoord ligt niet verborgen in de kracht of beperkingen van CRISPR. Die zijn namelijk bestudeerd en geperfectioneerd door wetenschappers wereldwijd (…) Wat we ons nu meer dan ooit moeten afvragen is ‘Waarvoor gebruiken we CRISPR als het gaat om mensen?’ Het antwoord is zeker niet gemakkelijk, maar trekt wel een lijn voor toekomstige CRISPR-toepassingen in mensen.”

De designerbaby
Want hoever willen we gaan met het aanpassen van het genoom van embryo’s? Sommige critici zijn bang dat onderzoekers uiteindelijk veel te ver gaan en zo heuse designer-baby’s ontstaan: baby’s die voortkomen uit embryo’s die zodanig zijn aangepast dat ze helemaal aan de wensen van hun ouders voldoen. Op dit moment is dat nog ondenkbaar, zo benadrukt professor Greg Neely, verbonden aan de universiteit van Sydney en niet betrokken bij het onderzoek. “Praat over designerbaby’s en genoom-editing op het gebied van kenmerken zoals intelligentie of schoonheid is echt nog science-fiction, aangezien we niet eens echt weten hoe deze kenmerken genetisch gecontroleerd worden. In de meeste gevallen zijn genetische mutaties afhankelijk van de context, dus zullen ze in verschillende mensen verschillende effecten hebben.”

Veilig?
Een ander kritiekpunt draait om de veiligheid van de procedure. Want hoe veilig is deze aanpak? Eerdere Chinese onderzoeken stelden op dit gebied nauwelijks gerust, omdat door het bewerken van het genoom van embryo’s ook ongewenste mutaties ontstonden. Tijdens het onderzoek van Mitalipov zouden die problemen vermeden zijn. Maar de onderzoekers hebben de bewerkte embryo’s slechts enkele dagen laten ontwikkelen. Dus welke impact de aanpassingen op lange termijn op de embryo’s hebben, is in dit stadium onduidelijk.

Terwijl onderzoekers en andere geïnteresseerden reikhalzend uit zien naar Mitalipovs publicatie, zwelt de roep om een discussie over de ethische bezwaren en de broodnodige begrenzing van deze technologie aan. “Het is zeker tijd om ons af te vragen: wat willen we doen met CRISPR en wat willen we doen met onszelf,” stelt Delerue.