minidarmen

Utrechtse onderzoekers zijn erin geslaagd om het defecte taaislijmziektegen in opgekweekte minidarmen te repareren. Een enorme doorbraak die op lange termijn wel eens kan leiden tot de genezing van taaislijmziektepatiënten.

Onderzoekers verwijderden enkele darmstamcellen uit het lichaam van twee kinderen met taaislijmziekte. Vervolgens kweekten ze deze stamcellen in het laboratorium op tot ‘minidarmen’ (zie de afbeelding hierboven). Deze gekweekte organen droegen ook het defecte taaislijmziektegen bij zich. Dat gen hebben de onderzoekers vervolgens gerepareerd, waarna de minidarmen van de patiënten met taaislijmziekte zich precies zo gingen gedragen als de minidarmen van gezonde mensen.

Hoe werkt het precies?
Om het taaislijmziektegen te repareren, injecteerden de onderzoekers een goede versie van het gen in de minidarmen. Een slimme genetische truc zorgde er vervolgens voor dat die goede versie alle foute versies ging vervangen. Het resultaat: minidarmen zonder het ziekmakende gen.

Over taaislijmziekte

In Nederland hebben ongeveer 1350 mensen taaislijmziekte (ook wel cystic fibrosis genoemd). De aandoening zorgt ervoor dat zich dik en taai slijm ophoopt, waardoor problemen ontstaan in de longen en darmen. Op dit moment is de ziekte niet te genezen en is de levensverwachting van mensen met taaislijmziekte zeer beperkt.

Stamceltechnologie en genetische reparatie
“Ons onderzoek laat zien hoe krachtig de combinatie van stamceltechnologie en genetische reparatie is,” vertelt onderzoeker Hand Clevers, verbonden aan het Hubrecht Instituut. “Dit zal in de toekomst bruikbaar zijn voor vele ziekten die veroorzaakt worden door één defect gen omdat we recent hebben ontdekt hoe we stamcellen van de meeste interne organen in het laboratorium enorm kunnen vermeerderen. Met name aangeboren stofwisselingsziekten die de lever treffen, lijken geschikt om deze technologie op toe te passen.”

Hoewel dit onderzoek goed nieuws is voor mensen met taaislijmziekte, is enige voorzichtigheid op zijn plaats. “Het genetisch repareren van darmcellen van patiënten met taaislijmziekte is ontzettend bijzonder, maar we kunnen patiënten met taaislijmziekte er helaas nog niet mee genezen,” benadrukt kinderlongarts Kors van der Ent. “Bij de aandoening zijn namelijk meerdere organen aangedaan. Wel is deze nieuwe techniek een enorme stap voorwaarts ten opzichte van de andere vormen van gentherapie die tot nu tot bij taaislijmziekte zijn toegepast.”