Doktoren hebben gentherapie voor het eerst met succes gebruikt om een erfelijke bloedziekte aan te pakken. Een achttienjarige man met beta thalassemie is dankzij gentherapie zo goed als genezen. Wetenschappers noemen het een grote stap vooruit, maar zijn ook voorzichtig. Gentherapie heeft immers al eerder voor onaangename verrassingen gezorgd.

Gentherapie is een experimentele techniek waarbij genen gemanipuleerd worden om een ziekte te behandelen. Er zijn enkele succesverhalen bekend, maar het ging ook wel eens fout. Zo kwam één van de patiënten gedurende de experimenten om en kregen andere patiënten kanker door toedoen van de behandeling.

Thalassemie
De man die de wetenschappers nu hebben behandeld had een ernstige vorm van beta thalassemie. Hierdoor was zijn lichaam niet goed in staat om rode bloedcellen aan te maken. De man onderging al sinds zijn derde bloedtransfusies om in leven te blijven.

Therapie
De wetenschappers namen wat stamcellen uit het beenmerg van de man, behandelden deze met een gen zodat het ‘foute’ gen werd gecorrigeerd. Daarna zetten de onderzoekers de cellen weer terug in het lichaam. Deze gingen geleidelijk aan gezonde rode bloedcellen produceren. De ingreep vond drie jaar geleden plaats en de man hoeft inmiddels geen bloedtransfusies meer te ondergaan. Hij heeft nog steeds last van milde bloedarmoede, maar is verder kerngezond.

Voorzichtig
Toch willen wetenschappers niet direct de vlag uithangen. Ze zijn voorzichtig en waarschuwen dat de gevolgen op lange termijn onbekend zijn. Zo zou het kunnen dat de patiënt in de toekomst alsnog een verhoogd risico loopt op leukemie: een mogelijke bijwerking van de gentherapie.

“Het goede nieuws is dat de technologie rap vordert,” merkt expert Adrian Trasher op. “Het zou niet al te lang moeten duren voordat ziektes zoals thalassemie op betrouwbare en veilige wijze kunnen worden behandeld.” Nader onderzoek moet meer duidelijkheid scheppen over gentherapie en de gevolgen ervan. De studie staat duidelijk nog in de kinderschoenen, maar is desalniettemin veelbelovend.